A mediados del año 2013 un paciente alemán recibirá por vez primera,
terapia génica de forma comercial. La Comisión Europea (CE) ha
autorizado a la empresa Glybera a realizar terapia génica contra la
lipoproteinlipasa (LPL), cuya deficiencia (LPLD) produce un exceso de
triglicéridos en sangre que suele acabar desarrollando una pancreatitis
mortal. El déficit del gen que produce la enzima LPL ocurre en 1-2
individuos por cada millón de personas.
El gen defectuoso será sustituido por uno funcional por terapia génica, cuya eficiencia ha sido testada con anterioridad a nivel experimental. La autorización de la CE se ha extendido a la empresa Glybera, después de que ésta haya pasado todos los controles a los que ha sido sometida. Se intenta por este procedimiento encontrar terapias eficaces a largo plazo, que mejoren la salud del paciente y ahorren los altos costes de la terapia enzimática sustitutoria, que en el caso del LPL alcanza los 250.000 euros anuales.
La compañía contactó con 319 pacientes de LPLD, de los que se seleccionó a 32. La terapia se iniciará en un paciente alemán a mediados del año próximo, y en función de los resultados se estimará proceder con el resto de pacientes. Se calcula que en Europa hay unos 400-500 pacientes de LPLD. Además se enviarán los protocolos a la FDA, para empezar a operar también en Estados Unidos. La empresa Glybera tiene en fase experimental, en diferentes fases, terapias génicas para otras 4 enfermedades.
http://lacienciaysusdemonios.com/2012/12/10/la-comision-europea-da-via-libre-a-la-terapia-genica-comercial
El gen defectuoso será sustituido por uno funcional por terapia génica, cuya eficiencia ha sido testada con anterioridad a nivel experimental. La autorización de la CE se ha extendido a la empresa Glybera, después de que ésta haya pasado todos los controles a los que ha sido sometida. Se intenta por este procedimiento encontrar terapias eficaces a largo plazo, que mejoren la salud del paciente y ahorren los altos costes de la terapia enzimática sustitutoria, que en el caso del LPL alcanza los 250.000 euros anuales.
La compañía contactó con 319 pacientes de LPLD, de los que se seleccionó a 32. La terapia se iniciará en un paciente alemán a mediados del año próximo, y en función de los resultados se estimará proceder con el resto de pacientes. Se calcula que en Europa hay unos 400-500 pacientes de LPLD. Además se enviarán los protocolos a la FDA, para empezar a operar también en Estados Unidos. La empresa Glybera tiene en fase experimental, en diferentes fases, terapias génicas para otras 4 enfermedades.
http://lacienciaysusdemonios.com/2012/12/10/la-comision-europea-da-via-libre-a-la-terapia-genica-comercial
سيتلقى
مريض ألماني بأواسط العام 2013، ولأوّل مرّة، علاج جينيّ بصورة مأجورة (تجاريّة).
فلقد أعطت المفوضيّة الأوروبيّة ترخيصاً لشركة غليبيرا لتنفيذ
علاج جينيّ لحالة الأنزيم lipoproteinlipasa LPL الذي يؤدي تشوهه لإنتاج كميات زائدة عن حاجة الجسم من الغليسيريد الثلاثي في
الدم، والذي ينتهي بحصول إلتهاب بنكرياسيّ قاتل.
يتواجد الجين المسؤول عن
هذا التشوّه بالأنزيم عند 1 - 2 شخص بين كل مليون شخص.
سيحصل
العلاج بإستبدال الجين العاطل بجين شغّال، من خلال العلاج الجينيّ، والذي
جرى التحقُّق من فعاليته تجريبياً.
وقد حصلت شركة غليبيرا على ترخيص
المفوضية الأوروبيّة إثر تحقيقها لكامل الشروط المفروضة لضمان السلامة.
تجري المحاولة لتعميم هذه العمليات بوصفها علاج فعّال طويل الامد، يُحسّن صحّة المريض ويوفِّر النفقات العالية للعلاج الأنزيميّ البديل،
وفي حالة هذا الأنزيم، ستبلغ الكلفة السنوية للعلاج 250000 يورو.
اتصلت الشركة بحوالي 319 مريض بحالة الأنزيم المشوّه، واختارت 32 منهم.
سيبدأ العلاج مع مريض ألماني بأواسط العام القادم 2013، وبناءاً على نتائج
علاجه، ستجري تقديرات إجرائه مع باقي المرضى بذات المرض. كذلك، سيجري العمل
على نقل تقنيات العلاج للولايات المتحدة الأميركية.
لدى شركة غليبيرا
فترة إختباريّة، تنقسم لمراحل مختلفة، علاجات جينية لأربع أمراض أخرى.
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